“目の遺伝子を書き換える”ことで盲目マウスの視力回復に成功! 「年内に人間でもテスト開始」

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reference: scitechdaily

遺伝子を組み込む「遺伝子治療」が光をもたらしました。

10月22日に『Nature Gene Therapy』に掲載された論文によれば、目に新たな遺伝子を組み込むことで、盲目だったマウスが視力を回復したとのこと

同技術を人間に用いる臨床試験も今年中に始まる予定であり、失明した多くの人々が再び光を取り戻す日が近いかもしれません。

しかし、研究者たちはいったいどんな遺伝子を、どうやって目に組み込んだのでしょうか?

遺伝子治療はウイルス感染の仕組みを利用している

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近年の急速な技術発達により、体の特定部分の遺伝子を書き換える「遺伝子治療」が現実の医療として広がりはじめています。

遺伝子治療では、体外で編集された優れた機能を持つ遺伝子を、患者の遺伝子に組み込むことで、様々な疾患を治療することが可能です。

組み込みの鍵になるのは、ヒトにとって無害なウイルス(アデノ随伴ウイルス)です。

このウイルスは自分の遺伝子を人間の遺伝子に紛れ込ませる能力があることが知られています。

そのためウイルスの本来の遺伝子の代わりに、薬の働きをする優れた遺伝子をウイルスの中に入れておけば「感染」によって、ヒトは後天的に、優れた遺伝子を獲得することが可能になります。

光刺激の出発点を変える

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今回の実験で使われた盲目マウスは、視細胞(錯体: さくたい、桿体: かんたい)が病変しており、受容体が失われていました。

視細胞にある光受容体は目が光を最初に感知するために使われており、この1番目の光感知のポイントの喪失が必然的に盲目へとつながります。

そのため既存の遺伝子治療は、いかにして光受容体の機能を回復させるかに集中していました。

ですが今回、研究者たちはあえてこの1番目のポイントを無視しました。

光受容体が失われていても、光感知の2番目のポイントが反応してくれるように遺伝子を書き換えれば問題ないと考えたからです。

研究者たちはこの2番目のポイントとして双極細胞とよばれる細胞を選びました

双極細胞は視細胞からの刺激をへと続く神経へ伝達する仲介役として知られています。盲目マウスは視細胞を失っていましたが、幸いにもこの双極細胞は無傷のままでした。

もしこの双極細胞に光受容体に似た光を感知する遺伝子を組み込むことができれば、光受容体に依存せずに、光の刺激を脳に送ることができるはずです。

光受容体の代わりを果たす人工遺伝子

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双極細胞にターゲットを絞った研究者は、次に光受容体の代わりに光を感知するMCO1(マルチ特性オプシン)と呼ばれる遺伝子を設計しました

この遺伝子が作るタンパク質は光を感知して、神経を活性化させる機能があります。

MCO1が光受容体に変わって、双極細胞で視覚情報を生成することができれば、盲目マウスは光を感じられるようになるはずです。

研究者たちは早速、MCO1をウイルスを通してマウスの双極細胞に感染させました。

すると、盲目だったマウスたちに明らかな変化が生じたとのこと。盲目マウスたちは迷路の攻略や動きの検出など、健康なマウスがクリアできる視覚テストを次々に突破し始めたのです。

この事実は、マウスの視覚が従来の視細胞や光受容体に依存することなく、回復したことを意味します。

遺伝子治療によって回復した視力で見えている世界は同じだろうか?

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今回の研究により、視覚の回復が本来2番目の光感知のポイントである双極細胞の出発点からでも達成可能なことがわかりました

研究に使用したアデノ随伴ウイルスは人間にとっても無害であることが知られており、人間にも利用可能だと考えられます。

また研究者は、人間でテストすることで、双極細胞由来の視覚が、もともとの光受容体由来の視覚と質的に同じかどうかを確かめられると述べています。

問題がなければ、より多くの人々の治療が可能になるでしょう。

もしかしたら未来の盲目治療は、注射一本で済むようになるかもしれませんね。

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